2016年的一天，老王（化名）的生活被一场突如其来的变化打破——他忽然发现自己再也跑不动了，脚腕像灌了铅般沉重。这份不适并未止步，反而一步步侵袭全身：从初的四肢无力，逐渐发展为呼吸困难、肌肉萎缩。为了查明病因，他辗转七家医院、问诊二十余位医生，历经整整五年的漫长求索，才终于被明确诊断为转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）。

个人信息是指以电子或其他方式记录的能够单独或者与其他信息结识别特定自然人身份或者反映特定自然人活动情况的各种信息。个人信息包括1）姓名、出生日期、住址、电话、电子邮件等个人基本资料；2）身份证、护照、驾驶证、工作证、社保证、居住证等个人身份信息；3）基因、指纹、声纹、掌纹、面部识别特征等个人生物识别信息；4）个人信息账号、IP地址、个人数字证书等网络身份标识信息；4）个人健康生理信息；5）职业、职位、工作单位、学历、工作经历、成绩单等个人教育工作信息；6）银行账号、口令、存款信息、房产信息、信贷信息、征信信息、交易和消费记录、流水记录、虚拟财产等个人财产信息；7）通信记录和内容、短信、彩信、电子邮件等个人通信信息；8）通讯录、好友列表、群列表、电子邮件地址列表等联系人信息；9）网络浏览记录、软件使用记录、点击记录、收藏列表等个人上网操作记录信息；10）硬件序列号、软件列表、设备MAC地址、唯一设备识别码等设备信息；11）定位信息、行踪轨迹、住宿信息、经纬度等个人位置信息；12）婚史、宗教信仰、取向、未公开的违法犯罪记录等其他信息。

ATTR患者又被称为“淀粉人”，疾病类型具体包括ATTR-PN（转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病）、ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病）。ATTRv-PN是一种致残疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍。

确诊并非痛苦的终点，而是与疾病漫长拉锯的开始。由于该疾病罕见，临床治疗手段非常有限，这也正是罕见病群体共同面临的困境。临床亟需更多的创新治疗手段，帮助患者改善神经症状，重新拾回有质量的正常生活。

2025年12月，阿斯利康与Ionis公司联开发的万诺维（英文商品名：Wainua，通用名：依普隆特生钠注射液）在中国获批，铝皮保温用于治疗成人遗传转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病（ATTRv-PN）患者。依普隆特生钠是中国个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。这一里程碑式进展，有望使此前治疗选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利并改善生活质量。

在中国，该疾病的诊断面临重大挑战。中国患者的发病年龄介于17至68岁，平均发病年龄为42岁，但无论是公众还是医疗卫生业人士，对该疾病的认知度仍普遍偏低，且由于症状与常见疾病重叠，患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年。诊断延迟的代价高，不仅会严重影响患者的预后，还会显著缩短其生存期。

依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成发挥作用。作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）。

北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国席研究者张抒扬教授表示：“转甲状腺素蛋白淀粉样变已被纳入国家《二批罕见病目录》。长期以来，我国ATTRvPN患者深受神经系统症状和生活质量显著下降的影响，而可选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望，充分的临床证据显示其能够阻止神经病变进展，并显著改善神经功能与生活质量。”